La terapia oncológica de Bristol Myers alcanza su objetivo principal en un estudio de fase avanzada

La farmacéutica anuncia resultados positivos de la terapia radiofarmacéutica experimental RYZ101 en tumores neuroendocrinos avanzados

Con información de Reuters

12 de octubre de 2026 (Reuters / información ampliada con el comunicado oficial de la compañía) — Bristol Myers Squibb (BMY.N) informó este lunes que su terapia radiofarmacéutica experimental RYZ101 (225Ac-DOTATATE) logró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la supervivencia libre de progresión (PFS) en un análisis intermedio planificado del ensayo de fase 3 ACTION-1.

El estudio, realizado por RayzeBio (filial de Bristol Myers Squibb), evaluó RYZ101 frente a la elección del investigador de tratamientos estándar (análogos de somatostatina de dosis alta o alta frecuencia, everolimus o sunitinib) en pacientes con tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos (GEP-NETs) positivos para receptores de somatostatina (SSTR+) cuya enfermedad había progresado tras terapia basada en lutecio-177 (Lu-177).

Detalles clave del ensayo y resultados

ACTION-1 (NCT05477576) es un ensayo de fase 3 aleatorizado y controlado. El análisis intermedio mostró que RYZ101 cumplió el criterio de valoración principal: una mejora en la PFS evaluada por revisión central independiente ciega. El perfil de seguridad fue consistente con los datos previos de RYZ101.

La compañía planea debatir estos datos con los reguladores, incluida la FDA, con el objetivo de avanzar hacia una solicitud de aprobación. Los resultados detallados se presentarán en un próximo congreso médico. Los pacientes que continúan en el estudio seguirán recibiendo atención según el protocolo y serán seguidos para supervivencia global.

Según Amreen Husain, MD, directora médica de RayzeBio: “La mejora en la supervivencia libre de progresión es un momento decisivo para RYZ101 y para los pacientes para los que construimos este programa: personas con GEP-NETs avanzados cuyo cáncer ha progresado después de la terapia basada en Lu-177 y que tienen pocas opciones restantes. Estos son los primeros resultados de un ensayo de fase 3 de una terapia radiofarmacéutica dirigida basada en isótopo alfa (225Ac) en cualquier indicación”.

Simron Singh, MD, investigador principal del estudio y oncólogo médico del Odette Cancer Centre (Sunnybrook Health Sciences Centre), destacó que, aunque la terapia con Lu-177 está ampliamente utilizada, la gran mayoría de los pacientes progresa eventualmente y hasta ahora no existía evidencia aleatorizada de fase 3 que guiara el tratamiento posterior.

Contexto de la enfermedad y del fármaco

Los GEP-NETs son tumores raros, con una incidencia estimada de unos 18.000 casos nuevos al año en Estados Unidos y una prevalencia inferior a 200.000 pacientes. Entre el 80 % y el 90 % de estos tumores expresan el receptor de somatostatina tipo 2 (SSTR2). La enfermedad metastásica está presente en la mayoría de los casos al diagnóstico. Las terapias con Lu-177 (como 177Lu-DOTATATE) han demostrado beneficio clínico y están aprobadas, pero la mayoría de los pacientes termina progresando y dispone de pocas opciones efectivas posteriores.

RYZ101 es una terapia radiofarmacéutica dirigida experimental que combina DOTATATE con actinio-225 (225Ac), un emisor alfa de alta energía y corto alcance que puede generar roturas de doble cadena en el ADN de las células tumorales, con potencial de mayor letalidad celular. En la fase 1b previa (17 pacientes previamente tratados con Lu-177), RYZ101 fue bien tolerado, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni discontinuaciones por toxicidad, y mostró señales de actividad (tasa de respuesta objetiva confirmada en torno al 29-35 % según actualizaciones).

En agosto de 2026 la FDA otorgó a RYZ101 la designación de medicamento huérfano para GEP-NETs, reconociendo la necesidad médica no cubierta.

Antecedentes corporativos

RayzeBio fue adquirida por Bristol Myers Squibb a principios de 2024 por aproximadamente 4.100 millones de dólares. La operación incorporó la plataforma de radioterapias con actinio de RayzeBio, su capacidad de fabricación y el programa líder RYZ101, además de otros candidatos en desarrollo.

Estas son las primeras lecturas positivas de fase 3 de una terapia radiofarmacéutica dirigida basada en actinio-225. La compañía ha subrayado que el resultado refuerza su plataforma de radioterapias de precisión y el potencial de ofrecer una nueva opción para pacientes con opciones limitadas tras la progresión a terapias con Lu-177.

Los datos completos y el análisis de supervivencia global se esperan en actualizaciones futuras.